藥業(yè)加速產(chǎn)品上市期待激勵政策落地

對境外臨床試驗數(shù)據(jù)有條件地開“綠燈”，也意味著占據(jù)了罕見病創(chuàng)新藥大片江山的國外創(chuàng)新藥將加速進(jìn)入中國。

“這一利好消息也將在夏爾的產(chǎn)品研發(fā)領(lǐng)域產(chǎn)生強大的助推力，為我們在中國加速引進(jìn)罕見病創(chuàng)新產(chǎn)品奠定基礎(chǔ)。”致力于罕見病藥物研發(fā)的夏爾中國總經(jīng)理叢凡指出，目前，夏爾全球正在推進(jìn)的40個臨床產(chǎn)品項目中有超過75%都針對罕見病適應(yīng)癥，其中超過半數(shù)已處于三期臨床或上市注冊階段。

新加坡Lorem Vascular在華全資子公司絡(luò)仁醫(yī)療器械（北京）有限公司總經(jīng)理馬旭東也表示，絡(luò)仁集團(tuán)將充分利用Celution再生醫(yī)學(xué)系統(tǒng)療法在國外積累的臨床研究數(shù)據(jù)，盡快啟動該療法在中國的硬皮病治療申報工作（該產(chǎn)品已獲得歐盟硬皮病孤兒藥認(rèn)證）。馬旭東希望，能出臺更詳細(xì)的《意見》解讀及在罕見病治療產(chǎn)品注冊審評審批方面的具體指導(dǎo)原則，將利好政策的激勵作用落實到位。

北京中醫(yī)藥大學(xué)法律系副教授鄧勇建議，在國家利好政策的引導(dǎo)下，企業(yè)應(yīng)瞄準(zhǔn)政策紅利，充分做好市場調(diào)研，特別是國外研發(fā)罕見病藥物政策法律的調(diào)研，做到綜合考察，知己知彼，理性做出企業(yè)研發(fā)生產(chǎn)藥物方面的決策。

- 聲音

促進(jìn)罕見病治療可及多重問題待解決

盡管在創(chuàng)新藥審評審批上出現(xiàn)了利好政策，但與歐美、日本相比，中國政府要讓罕見病治療可及，仍需解決多重問題。

微芯生物總裁兼首席科學(xué)館魯先平：截至目前，已有包括美國、日本在內(nèi)的40多個國家和地區(qū)通過罕見病藥物相關(guān)法案。由于價格管理、基金資助，稅務(wù)減免以及市場獨占期等多重優(yōu)惠政策，國外藥企紛紛加大了對罕見病藥物的研發(fā)與生產(chǎn)。因此，亟須制定我國的罕見病藥物政策和管理制度，包括稅收優(yōu)惠政策、注冊審批特殊政策、醫(yī)保政策等。

絡(luò)仁醫(yī)療器械（北京）有限公司總經(jīng)理馬旭東：罕見病領(lǐng)域的基礎(chǔ)研究、罕見病目錄和數(shù)據(jù)庫建立、患者登記制度、罕見病用藥的醫(yī)保支付等多方面仍有待完善。如罕見病新藥研發(fā)，面臨長達(dá)10年研發(fā)時間和高達(dá)10億美元的研發(fā)成本，而且患者少，臨床試驗難度大，若上市后不能自主定價，就難以及時收回研發(fā)成本、支持藥企的后續(xù)研發(fā)。

魯先平：任何醫(yī)療器械產(chǎn)品的研發(fā)都具有一定的偶然性，只有讓足夠多的科研人員共同致力于罕見疾病的研究，才能從眾多的偶然性中找出必然之路，要做到這一點也需要國家層面給予罕見病科研方面政策的傾斜和指導(dǎo)，單靠幾個企業(yè)的力量是遠(yuǎn)遠(yuǎn)不夠的。

罕見病發(fā)展中心主任黃如方：國家食藥監(jiān)總局應(yīng)設(shè)立罕見病辦公室這種聯(lián)動的行政職能部門，負(fù)責(zé)推動不同部門的合作。目前國家在科研上的投入并不夠，而罕見病治療可及性又涉及多個部門，需要國家衛(wèi)計委、國家食藥監(jiān)總局、國家人力資源和社會保障部等多部門形成更為緊密的聯(lián)動，才能最終解決罕見病可及性問題。